હૃદયના દર્દીઓ માટે સંજીવની: કોલેસ્ટ્રોલથી મુક્તિ અપાવશે આ નવી જીન થેરાપી, માત્ર એક જ ડોઝ આપશે આજીવન રાહત!
આજના આધુનિક યુગમાં બદલાતી જીવનશૈલી, તણાવ અને અયોગ્ય ખાનપાનના કારણે હૃદયરોગ (Heart Diseases) એક મહામારીનું સ્વરૂપ ધારણ કરી રહ્યો છે. વિશ્વભરમાં કરોડો લોકો હાઈ કોલેસ્ટ્રોલની સમસ્યાથી પીડાઈ રહ્યા છે અને તેનાથી બચવા માટે રોજિંદી દવાઓ પર નિર્ભર રહેવું પડે છે. પરંતુ હવે મેડિકલ સાયન્સના ક્ષેત્રમાં એક એવો ઐતિહાસિક ચમત્કાર થવા જઈ રહ્યો છે, જે લાખો હૃદયરોગીઓના જીવનને કાયમ માટે બદલી નાખશે. વૈજ્ઞાનિકોએ એક નવી જીન થેરાપી (Gene Therapy) વિકસાવવામાં મોટી સફળતા મેળવી છે, જે માત્ર એક જ વાર લેવાથી શરીરમાંથી ‘ખરાબ કોલેસ્ટ્રોલ’ (LDL-C) ના સ્તરને ઓછામાં ઓછા એક વર્ષ સુધી ખૂબ જ નીચું રાખી શકે છે. આ સંશોધન સફળ થતાં આગામી સમયમાં દર્દીઓને દરરોજ કોલેસ્ટ્રોલની ગોળીઓ ખાવાની ઝંઝટમાંથી કાયમ માટે મુક્તિ મળી શકે છે.
શું છે આ ચમત્કારિક દવા ‘VERVE-102’?
વિશ્વની પ્રતિષ્ઠિત ફાર્માસ્યુટિકલ કંપની ‘એલી લિલી’ (Eli Lilly) દ્વારા આ નવી દવા પર ક્લિનિકલ ટ્રાયલ કરવામાં આવી રહ્યા છે, જેને પ્રાયોગિક ધોરણે ‘VERVE-102’ કોડ નેમ આપવામાં આવ્યું છે. આ એક અત્યંત અદભુત અને પ્રારંભિક તબક્કાની ‘ઇન વિવો’ (શરીરની અંદર જઈને કામ કરતી) જીન એડિટિંગ દવા છે.
આ દવાને નસો (IV ઇન્ફ્યુઝન) દ્વારા દર્દીના શરીરમાં માત્ર એક જ વાર ઇન્જેક્ટ કરવામાં આવે છે. આ દવા સીધી લિવર (યકૃત) પર અસર કરે છે અને લિવરમાં બનતા ‘PCSK9’ નામના ખાસ પ્રોટીનના ઉત્પાદનને રોકી દે છે. આ દવા ડીએનએ (DNA) બેઝ પેયરમાં ખૂબ જ સચોટ અને નાનો બદલાવ કરે છે, જે કુદરતી રીતે જ હૃદયને સુરક્ષા આપવાનું કામ કરે છે.
ટ્રાયલના પ્રારંભિક આંકડા: આશાનું નવું કિરણ
એલી લિલી ઇન્ડિયાના પ્રવક્તાના જણાવ્યા અનુસાર, આ દવાના પ્રારંભિક ક્લિનિકલ ટ્રાયલમાં ખૂબ જ ઉત્સાહજનક પરિણામો સામે આવ્યા છે. કુલ ૩૫ દર્દીઓ પર કરવામાં આવેલા આ મૂલ્યાંકનમાં જાણવા મળ્યું છે કે VERVE-102 ના માત્ર એક જ ડોઝથી દર્દીઓમાં PCSK9 પ્રોટીનના સ્તરમાં નોંધપાત્ર ઘટાડો થયો છે.
દવાના ડોઝના પ્રમાણ ($0.3 \text{ mg/kg}$ અને $1.0 \text{ mg/kg}$) ના આધારે આ પ્રોટીનમાં ૫૧% થી લઈને ૮૮% સુધીનો સરેરાશ ઘટાડો જોવા મળ્યો હતો. આ પ્રોટીન ઘટવાની સીધી અસર ખરાબ કોલેસ્ટ્રોલ (LDL-C) પર થઈ હતી, જેમાં ૯% થી લઈને ૬૨% સુધીનો મોટો ઘટાડો નોંધાયો છે. સૌથી મહત્વની વાત એ છે કે ડેટા કટ-ઓફની તારીખ સુધી દર્દીઓ પર સરેરાશ ૯ મહિના અને કેટલાક દર્દીઓ પર ૧૮ મહિના સુધી નજર રાખવામાં આવી હતી, અને આ લાંબા સમયગાળા પછી પણ દવાની અસર શરીરમાં યથાવત જોવા મળી હતી.
આ જીન થેરાપી શરીરમાં કેવી રીતે કામ કરે છે?
VERVE-102 ની કામ કરવાની પદ્ધતિ તબીબી વિજ્ઞાનની અદભુત કળા છે. આ દવાની અંદર એક ‘એડેનિન બેઝ એડિટર’ (એક પ્રકારનું જીન એડિટિંગ ટૂલ) માટે મેસેન્જર આરએનએ (mRNA) અને PCSK9 પ્રોટીનને ટાર્ગેટ કરતું એક ગાઇડ આરએનએ (RNA) હોય છે.
આ તમામ ઘટકોને એક ‘લિપિડ નેનોપાર્ટિકલ’ (ચરબીના અતિ સૂક્ષ્મ કણો) ની અંદર સુરક્ષિત રીતે બંધ કરવામાં આવે છે, જે સીધા લિવરના કોષો સુધી પહોંચવા માટે જ બનેલા હોય છે. લિવરના કોષોની અંદર પહોંચ્યા પછી, આ દવા ખૂબ જ સચોટતાથી PCSK9 જીનને એડિટ કરીને તેને હંમેશા માટે નિષ્ક્રિય અથવા બંધ કરી દે છે.
શું છે આ ‘PCSK9’ પ્રોટીન અને તે કેમ નુકસાનકારક છે?
PCSK9 એ આપણા લિવર દ્વારા કુદરતી રીતે બનાવવામાં આવતું એક પ્રોટીન છે. આ પ્રોટીનનું કામ શરીરમાં રહેલા ‘LDL રિસેપ્ટર્સ’ ને તોડવાનું છે. આ રિસેપ્ટર્સ વાસ્તવમાં આપણા લોહીમાંથી ખરાબ કોલેસ્ટ્રોલને સાફ કરવાનું કામ કરે છે. તેથી જો શરીરમાં PCSK9 પ્રોટીન વધુ હોય, તો તે રિસેપ્ટર્સને તોડી નાખે છે અને લોહીમાં ખરાબ કોલેસ્ટ્રોલ વધવા લાગે છે.
તબીબી સંશોધનો દર્શાવે છે કે દુનિયામાં કેટલાક એવા લોકો પણ છે જેમની અંદર જન્મથી જ આ PCSK9 પ્રોટીન નિષ્ક્રિય હોય છે. આવા લોકોમાં આજીવન ખરાબ કોલેસ્ટ્રોલનું સ્તર ખૂબ ઓછું રહે છે અને સામાન્ય લોકોની સરખામણીએ તેમનામાં હૃદયરોગ કે હાર્ટ એટેકનો ખતરો ૮૮% સુધી ઓછો થઈ જાય છે, તે પણ કોઈ આડઅસર વિના! આ દવા પણ બરાબર આ જ કુદરતી પ્રોસેસની નકલ કરે છે.
પ્રચલિત દવાઓ કરતાં આ જીન થેરાપી કેવી રીતે અલગ છે?
બજારમાં હાલમાં પણ કોલેસ્ટ્રોલ ઘટાડવા માટે ‘PCSK9 ઇનહિબિટર્સ’ નામની દવાઓ ઉપલબ્ધ છે, જેમાં પ્રેલુએન્ટ (Praluent), રેપ્થા (Repatha) અને લિગવિયો (Leqvio) જેવી બ્રાન્ડ્સ સામેલ છે. પરંતુ આ કોઈ જીન એડિટિંગ દવાઓ નથી. આ દવાઓ દર્દીએ દર થોડા અઠવાડિયે અથવા વર્ષમાં બે વાર ઇન્જેક્શન દ્વારા લેવી પડે છે.
જ્યારે એલી લિલીની આ નવી થેરાપી ‘જીન એડિટિંગ’ હોવાથી તે માત્ર એક જ વાર લેવાની જરૂર પડે છે. આ સિવાય, કંપની ‘લિપોડિસિરન’ (Lepodisiran) નામની અન્ય એક દવા પર પણ કામ કરી રહી છે જે ટ્રાયલના એડવાન્સ સ્ટેજમાં છે, જેને વર્ષમાં એક જ વાર લેવી પડશે. આ ઉપરાંત અમેરિકી કંપની મર્ક (Merck) પણ આ પ્રોટીનને ટાર્ગેટ કરતી ‘એનલિસિટાઇડ’ (Enlicitide) નામની ખાવાની ગોળી બનાવી રહી છે.
ભારત માટે આ શોધ કેમ વરદાન સાબિત થઈ શકે?
જો ભારતના સંદર્ભમાં વાત કરીએ, તો આ શોધ આપણા દેશ માટે ખૂબ જ મોટી આશા સમાન છે. આંકડાઓ અનુસાર, ભારતમાં હાલમાં આશરે ૬ થી ૮ કરોડ લોકો હૃદય સંબંધિત નાની-મોટી બીમારીઓ સાથે જીવી રહ્યા છે. એટલું જ નહીં, દેશમાં દર વર્ષે હાર્ટ એટેકના ૩૦ લાખથી વધુ કેસ સામે આવે છે.
ભારતમાં હૃદયરોગના ઇલાજ માટે અદ્યતન હોસ્પિટલો ઉપલબ્ધ છે, પરંતુ સૌથી મોટો પડકાર એ છે કે દર્દીઓ લાંબા સમય સુધી દરરોજ નિયમિત દવાઓ લેવાના નિયમોનું પાલન કરી શકતા નથી. મોંઘી દવાઓ, રોજ ગોળીઓ ખાવાનો કંટાળો અથવા ભૂલી જવાની આદતને કારણે કોલેસ્ટ્રોલ ફરી વધી જાય છે. આવી સ્થિતિમાં, જો VERVE-102 જેવી વન-ટાઇમ જીન થેરાપી સફળ થાય, તો તે ભારતના કરોડો હૃદયના દર્દીઓ માટે એક મોટું વરદાન સાબિત થશે.
