હાર્ટ એટેકનો ખતરો થશે ઓછો: Verv-102 જીન ઉપચારથી શરીરમાં ખરાબ LDL કોલેસ્ટ્રોલ ૬૨ ટકા સુધી ઘટ્યું; મેડિકલ રિપોર્ટ
વિશ્વભરમાં હૃદયરોગના હુમલા (Heart Attack), સ્ટ્રોક અને ધમનીઓમાં બ્લોકેજ માટે સૌથી મોટું કારણ ગણાતા ખરાબ કોલેસ્ટ્રોલ એટલે કે LDL (Low-Density Lipoprotein) ની સારવારમાં વૈજ્ઞાનિકોએ એક ઐતિહાસિક સફળતા મેળવી છે. હૃદય રોગ અને અનિયંત્રિત કોલેસ્ટ્રોલથી પીડિત લાખો લોકો માટે એક ખૂબ જ આશાસ્પદ અહેવાલ સામે આવ્યો છે. વૈજ્ઞાનિકોનો દાવો છે કે જીન થેરાપી (Gene Therapy) ના માત્ર એક જ ડોઝની મદદથી લાંબા સમય સુધી અથવા તો કાયમી ધોરણે ખરાબ કોલેસ્ટ્રોલને નિયંત્રિત કરી શકાશે. જો આગામી સમયમાં યોજાનારા મોટા પાયાના ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સમાં આ પરિણામો સફળ રહેશે, તો દર્દીઓને તેમના બાકીના જીવન દરમિયાન કોલેસ્ટ્રોલ ઘટાડવાની દૈનિક દવાઓ ખાવાની જરૂર નહીં રહે.
આ અદભુત સંશોધન એવા દર્દીઓ માટે આશીર્વાદરૂપ સાબિત થઈ શકે છે, જેઓ આનુવંશિક ખામીઓને કારણે જન્મથી જ હાઈ-કોલેસ્ટ્રોલની સમસ્યાનો સામનો કરી રહ્યા છે અથવા નાની ઉંમરે હૃદય રોગના ગંભીર જોખમ હેઠળ જીવી રહ્યા છે.
શું આ નવી થેરાપી ખરેખર અકસીર કામ કરે છે?
વૈજ્ઞાનિકોએ તાજેતરમાં જ ‘વર્વ-૧૦૨’ (Verv-102) નામની એક નવી અત્યાધુનિક જનીન ઉપચાર પદ્ધતિ પર ગહન સંશોધન કર્યું છે. આ સંશોધનના પરિણામો વિશ્વની એક અત્યંત પ્રતિષ્ઠિત મેડિકલ જર્નલમાં પ્રકાશિત કરવામાં આવ્યા છે. પ્રારંભિક તબક્કાના આ સંશોધનમાં કુલ ૩૫ દર્દીઓનો સમાવેશ કરવામાં આવ્યો હતો. ટ્રાયલ દરમિયાન જાણવા મળ્યું કે આ થેરાપી શરીરમાં રહેલા ખરાબ LDL કોલેસ્ટ્રોલને ૬૨ ટકા જેટલું મોટા પ્રમાણમાં ઘટાડવામાં સફળ રહી છે.
સૌથી નોંધપાત્ર બાબત એ છે કે, જે દર્દીઓને આ થેરાપીનો ઉચ્ચ ડોઝ (High Dose) આપવામાં આવ્યો હતો, તેમના શરીરમાં LDL કોલેસ્ટ્રોલનું સ્તર સરેરાશ ૭૮ mg/dL જેટલું નીચે આવી ગયું હતું અને આ હકારાત્મક અસર દર્દીઓના શરીરમાં સતત એક વર્ષ સુધી જળવાઈ રહી હતી.
‘Verv-102’ જનીન થેરાપી અને પ્રારંભિક ટ્રાયલના પરિણામોનું વિશ્લેષણ
| સારવારનો તબક્કો અને ટેકનોલોજી | સામેલ દર્દીઓની સંખ્યા અને સ્થિતિ | કોલેસ્ટ્રોલમાં નોંધાયેલો ઘટાડો | લાંબાગાળાની અસર અને આગામી રોડમેપ |
| પ્રારંભિક ટ્રાયલ (Phase 1) | ૩૫ દર્દીઓ (જન્મજાત હાઈ કોલેસ્ટ્રોલ ધરાવતા) | મહત્તમ ૬૨ ટકા સુધીનો ઘટાડો. | ઘણા દર્દીઓમાં ૧ વર્ષ સુધી અસર સક્રિય રહી. |
| ઉચ્ચ ડોઝની અસર | નિયત દર્દીઓનું જૂથ | સરેરાશ ૭૮ mg/dL નો મોટો ઘટાડો. | ધમનીઓમાં જામતા પ્લાકને અટકાવવામાં સફળતા. |
| મુખ્ય ટેકનોલોજી | ઈન-વિવો બેઝ એડિટિંગ (In-Vivo) | યકૃતના વિશિષ્ટ જનીનને બ્લોક કરવું. | PCSK9 જનીનને કાયમી ધોરણે નિષ્ક્રિય કરવું. |
| આગામી લક્ષ્યાંક (૨૦૨૬) | ફેઝ-૨ ક્લિનિકલ ટ્રાયલની તૈયારી | વ્યાપક માનવ પરીક્ષણ અને સુરક્ષા ચકાસણી | સંબંધિત ફાર્મા કંપની દ્વારા ટ્રાયલ શરૂ કરવાની જાહેરાત. |
ભારતના તબીબી નિષ્ણાતોનું શું કહેવું છે?
દિલ્હી સ્થિત ઓલ ઈન્ડિયા ઈન્સ્ટિટ્યૂટ ઓફ મેડિકલ સાયન્સિસ (AIIMS) ના કાર્ડિયોલોજી વિભાગના ખ્યાતનામ પ્રોફેસર ડૉ. અંબુજ રોયે આ વૈજ્ઞાનિક અભ્યાસને હૃદય રોગની ભાવિ સારવાર માટે માઈલસ્ટોન (Milestone) સમાન ગણાવ્યો છે. તેમણે વિગતવાર માહિતી આપતા જણાવ્યું હતું કે, આ સંશોધન તાર્કિક રીતે સાબિત કરે છે કે માનવ શરીરમાં ‘PCSK9’ જનીનનું ઇન-વિવો બેઝ એડિટિંગ (In-Vivo Base Editing) કરવાથી લાંબા સમય સુધી LDL કોલેસ્ટ્રોલને નીચલા સ્તરે જાળવી રાખવું શક્ય બને છે. જો ભવિષ્યના મોટા ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સમાં આ ઉપચારની લાંબા ગાળાની સુરક્ષા અને આડઅસરોનો અભાવ વૈજ્ઞાનિક રીતે સાબિત થઈ જશે, તો તે કાર્ડિયોલોજીની દુનિયામાં એક યુગ પરિવર્તન લાવશે.
જનીન ઉપચાર માનવ શરીરમાં કઈ રીતે કામ કરે છે?
તબીબી વૈજ્ઞાનિકોના જણાવ્યા અનુસાર, આ થેરાપી માનવ યકૃત (Liver) માં રહેલા ‘PCSK9’ નામના વિશિષ્ટ જનીનને લક્ષ્ય બનાવે છે. આ જનીન શરીરમાં કોલેસ્ટ્રોલના સ્તરને મેન્ટેન કરવામાં નકારાત્મક ભૂમિકા ભજવે છે. ‘Verv-102’ થેરાપીમાં અત્યંત આધુનિક ‘બેઝ એડિટિંગ’ ટેકનોલોજીનો ઉપયોગ કરીને આ ચોક્કસ જનીનને કાયમી ધોરણે નિષ્ક્રિય (Deactivate) કરી દેવામાં આવે છે. આ પદ્ધતિ પરંપરાગત કટોરીંગ પદ્ધતિઓ કરતા ઘણી વધુ સચોટ, માઇક્રોસ્કોપિક અને સલામત માનવામાં આવે છે.
આજના આધુનિક સમયમાં ખરાબ કોલેસ્ટ્રોલ માત્ર વયસ્કો જ નહીં પરંતુ યુવાનોના સ્વાસ્થ્ય માટે પણ સાયલન્ટ કિલર સાબિત થઈ રહ્યું છે. દરરોજ દવાઓ લેવા છતાં ઘણા દર્દીઓમાં કોલેસ્ટ્રોલ નિયંત્રણમાં આવતું નથી. આ પરિસ્થિતિમાં વન-ટાઇમ જનીન સારવાર ભવિષ્યમાં માનવજાત માટે અત્યંત અસરકારક હથિયાર બની શકે છે. રાહતની વાત એ છે કે પ્રારંભિક તબક્કાના માનવ પરીક્ષણોમાં સલામતી સંબંધિત કોઈ મોટી આડઅસર કે ચિંતાઓ સામે આવી નથી. આ સંશોધનમાં રોકાયેલી અગ્રણી ફાર્માસ્યુટિકલ કંપની ચાલુ વર્ષે જ આ થેરાપીના ફેઝ-૨ (Phase 2) ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ શરૂ કરવા જઈ રહી છે, જેના પર સમગ્ર વિશ્વના તબીબોની નજર ટકેલી છે.

